白血病，亦称作血癌，是一种造血干细胞的恶性增生性病变。病人的骨髓造血系统产生大量不成熟、无法正常工作的白细胞，造成正常的血小板、红细胞、白细胞减少。
常用的白血病治疗方法有化疗、放疗、激素治疗、骨髓移植。治愈率和年龄有关，孩童比成人更容易治好。
大多数抗肿瘤药物，由於缺乏理想的选择性，在杀伤肿瘤细胞的同时，往往会引起各脏器不同程度的损伤。在白血病的化疗中，最常见而主要的毒副作用有以下几方面：
- 骨髓抑制： 各种抗肿瘤药物对骨髓的抑制程度、出现快慢、持续时间都不相同、如大剂量药物，可使病人白血球迅速减少，引起严重的骨髓造血障碍。一般化疗引起的骨髓抑制，突出地表现为白血球、血小板减少，只要造血干细胞未受严重影响，此间血象及骨髓的变化是暂时的，可恢复的。
- 胃肠道反应：几乎所有抗白血病药物均能导致程度不等的胃肠道症状，表现为食欲不振、恶心、呕吐、腹痛、腹泻、甚至便血。上述反应可由药物刺激引起，也可以由於增殖旺盛的胃肠粘膜上皮细胞受药物损害所致。少数药物可作用于脑干的呕吐中枢。胃肠道反应一般不影响治疗，近来随着中枢止吐药物的应用，已在很大程度上控制或减轻了胃肠道反应，对於极个别出现频繁腹泻或血样便的病人，则需相应的积极治疗。
- 免疫抑制：化疗对病人的免疫功能有着一定程度的抑制作用，这也是化疗後病人易於感染或感染不易控制的原因之一。
由于化疗的毒副作用，因此寻找一种无毒抗癌或减毒增敏的药物，对癌症的化疗有极大的帮助。人参中含有一些活性的抗癌成分，例如Rh2和Compound K。 2013年的一篇研究显示，compound K能呈剂量和时间依赖性地抑制儿童白血病细胞 (Cancer Cell International 2013, 13:24)，并且，compound K能够阻止白血病细胞分裂，并且启动癌细胞凋亡。这些结果说明，作为一种无毒/低毒的天然药物成分，compound K能够发展成为治疗白血病的药物，改善病人的预后。
在另外一项研究中，人参中药理活性最强的成分之一的原人参三醇PPT在体外与白血病细胞培养后，在中高浓度条件下，这些白细胞发生生长停滞，细胞凋亡增加。其中的耐药细胞的耐药性也降低，对化疗药物高三尖杉酯碱、阿糖胞苷、阿霉素和足叶乙苷的敏感性大大增加。这些结果表明PPT是人参皂苷内抗白血病的有效成分，可为临床用作白血病的辅助治疗提供依据。
研究结果发表在《中华医学研究杂志》> 2004年2月4卷2期
题目：人参皂苷及其三醇对白血病细胞增殖抑制、凋亡和药敏的研究
【摘要】
目的 观察人参总皂苷（GS）及其原人参三醇组皂苷（PPT）对白血病祖细胞增殖抑制、诱导凋亡及化疗药物的协同作用，寻找GS中抗白血病的有效成分。
方法 从人参提取GS，再分离出有效成分PPT;用白血病原代细胞与细胞株进行半固体祖细胞集落培养和液体培养，经GS或PPT处理后，采用MTT试验、流式细 胞术、Annexin V试验和DNA片段电泳分析及药敏试验等方法检测。
结果 （1）GS对白血病祖细胞的促进和抑制增殖的作用呈剂量依赖性，即小剂量刺激正常和白血病祖细胞增殖，中等剂量仍促进正常集落增加，但抑制白血病集落生 长。（2）GS与化疗药高三尖杉酯碱、阿糖胞苷、阿霉素和足叶乙苷具有协同增敏作用，小剂量就能增强化疗药物的杀伤作用1.84～2.23倍，并使部分药 敏试验由原先的不敏感转为敏感。（3）50mg/L的GS使化疗药物对K562/VCR、K562/Adr两耐药细胞株的抑制作用明显，且随着GS浓度的 升高而逐渐增强。（4）50mg/L的GS作用于HL-60细胞3d能够诱导其凋亡，Annexin V阳性细胞率明显增高，并出现典型的DNA梯形条带。（5）PPT 20mg/L低浓度能够显著地刺激K562细胞增殖，中浓度50mg/L时则抑制细胞增 殖。PPT分别与化疗药物高三尖杉酯碱、阿糖胞苷联合应用时，对K562细胞的抑制作用明显增强。
结论 不同剂量的GS及PPT对白血病祖细胞具有刺激增殖与抑制生长的双向效应，即小剂量时通过刺激增殖而增强化疗药物的杀伤作用，中等剂量则诱导白血病细胞凋 亡。提示PPT是人参皂苷内抗白血病的有效成分，可为临床用作白血病的辅助治疗提供依据。
